医疗新技术系列展示| 恶性骨肉瘤的综合治疗：从单纯手术到个性化的综合治疗策略（第一期）
北京积水潭医院聊城医院 2025年10月22日
作为国家推动优质医疗资源扩容与区域均衡布局的重大战略，国家区域医疗中心建设通过输出顶尖医院品牌、技术、管理与人才，快速提升区域医疗水平，为实现“大病不出省”筑牢根基，切实减少群众跨区域就医负担。
北京积水潭医院聊城医院作为落地山东的“国家队”项目，自运行起便肩负平移首都顶尖医疗资源、扎根鲁西的使命。北京专家派驻以来，已成功开展骨科、烧伤等48项新技术新项目，不仅实现数字突破，更成为国家政策落地的生动注脚——每项技术都是国内前沿诊疗理念在聊城的“移植”与“本土化”创新，有效填补区域多项技术空白，显著增强疑难危重症诊疗能力。
现将48项技术成果与典型案例深度结合，以真实治愈故事直观展现国家区域医疗中心建设正让“国家队”顶级技术变得可及可感，正以“国家标准”升级本地医疗服务体系，让聊城及周边群众在家门口就能享受与首都同质化的优质医疗，既是建设成果的集中展示，更是对“以人民健康为中心”发展思想的具体践行。
项目主持人：徐海荣
北京积水潭医院聊城医院党委副书记、院长
骨肿瘤科主任医师、北京大学副教授
中国抗癌协会(CACA)肉瘤专业委员会副主任委员、中国临床肿瘤学会(CSCO )肉瘤专家委员会常务委员兼秘书长、国际保肢学会(ISOLS)会员兼教育委员会中国区唯一教员、中国医药教育协会转化医学专委会常务委员、国家卫健委能力建设和继续教育肿瘤学专家委员会委员、中国临床肿瘤学会(CSCO)理事、《中国骨与关节杂志》编委、《中国药物警戒》青年编委。
1.经典型骨肉瘤好发于青少年，大约75%的患者发病年龄在15~25岁，中位发病年龄为20岁，小于6岁或者大于 60岁发病极其罕见，经典型骨肉瘤的病史常为1-3个月；
2.所有疑似骨肉瘤的患者标准诊断步骤应包括:体检、原发病灶的影像学检査、全身营扫描、胸部CT、活检；
3.骨肉瘤有特殊诊断意义的实验室检查主要包括碱性磷酸酶（ALP）和乳酸脱氢酶（LDH）。新辅助化疗后ALP和LDH水平降低可能提示化疗有效，化疗中或化疗后出现大幅度增高可能提示肿瘤复发或远处转移；
4.我国临床实践中对ⅡB期可保肢患者选择术前化疗基本达成共识；
5.骨肉瘤新辅助化疗的推荐方案如下:MAP方案（大剂量甲氨蝶呤，多柔比星，顺铂），AP方案（多柔比星，顺铂），多柔比星、顺铂、异环磷酰胺和大剂量甲氨蝶呤，异环磷酰胺、顺铂和多柔比星；
6.骨肉瘤术前化疗疗效评估主要靠症状体征、实验室检查及影像学检查判定；
7.治疗结束后即应开始随访。
患儿女性，聊城莘县人，15岁。3个月前左膝无明显诱因出现间歇性疼痛，活动后加重，休息后好转。后疼痛较前明显加剧，出现持续性疼痛，夜间为重，影响睡眠。患儿及亲属为求进一步诊治，来我院门诊就诊，徐海荣院长根据患儿临床表现及影像学表现，发现患儿左股骨远端有占位，考虑恶性肿瘤可能性大，遂进行了左股骨远端肿物穿刺活检术，术后病理提示为左股骨远端普通型骨肉瘤，根据AJCC分期，诊断为骨肉瘤T2N0M0，G3，IIB期。
2023-11-27全麻下行左股骨远端肿物切开活检术病理示：（左股骨远端)穿刺活检：梭形细胞肉瘤，广泛破坏宿主骨，偶见极少量骨样组织，倾向骨肉瘤，请结合临床。
患者入院后，通过多学科讨论，决定采用“术前新辅助化疗+肿瘤型人工关节假体置换术+术后化疗”的综合治疗方式。
术前新辅助化疗经历了4次，第1次化疗时间：2023-12-06；
方案：MTX；
剂量：MTX15g+VCR2mg/Q2W；
不良反应（CTCAE5.0）：发热、贫血、口腔溃疡、肝功损伤：1级。
第2次化疗时间：2023-12-23；
方案：AP；
剂量：顺铂150mg d1+多柔比星脂质体75mg d2/q2W；
不良反应（CTCAE5.0）：肝功损伤：1级；白细胞、中性粒细胞、血小板减少4级，并继发鼻出血、子宫出血，给予输血、升血等治疗后好转。
第3次化疗时间：2024-01-18；
方案：阿帕替尼+IFO/Q3W；
剂量：阿帕替尼0.25g qd+异环磷酰胺(5g d1,4g d1-4)；
不良反应（CTCAE5.0）：化疗后白细胞及中性粒细胞减少3级，中度贫血，给予升白、升血等治疗，于2024-01-24自动出院。患儿后因“发热2天”于2024-01-28入院，患儿粒缺并发热，败血症，严重血小板减少，鼻出血，血培养：大肠埃希菌。给予升血、输血、抗感染、止血、营养支持等治疗，患儿体温恢复正常，血象逐渐恢复，PCT仍高，血小板略低于正常，于2024-02-04出院。
第4次化疗（因春节期间，未行MTX方案化疗）时间：2024-02-08；
方案：AP；
剂量：顺铂146mg d1+多柔比星脂质体73mg/d2。化疗结束后48小时给予聚乙二醇化重组人粒细胞刺激因子6mg长效升白治疗，并给予重组人血小板生成素15000U qd H预防性升血小板治疗；
不良反应：患儿于化疗后10天（2024-02-19）再次出现粒缺，白细胞减少4级，血小板34*10^9/L。中度贫血。遂住院，给予输注红细胞悬液、输血小板，G-CSF升白，艾曲泊帕乙醇胺片、重组人血小板生成素升血小板治疗，IV度骨髓抑制持续10天，之后骨髓抑制逐渐恢复。
图1和图2分别为第1次及第2次化疗后影像学对比，示：左侧股骨正侧位(单侧)DR :与2023-11-24片比较：左股骨远端骨肉瘤治疗后复查提示治疗有效。
疗效评价（RECIST 1.1标准）：略有增大的SD。
第三次化疗前后对比。
2024-02-08全身骨显像 :左股骨下段骨肉瘤治疗后，较2023-11-28片病灶骨代谢减低。
2024-02-07磁共振平扫+增强（左侧大腿）：左侧股骨下段骨质内及邻近肌肉软组织占位，较前片2023-11-24范围略缩小。
2024-02-07下肢全长拍片（DR） :左股骨远端骨肉瘤。右侧股骨、双侧膝关节、胫腓骨干未见明显异常。
2024-02-07 10:00 左侧股骨正侧位(单侧)DR :左股骨远端骨肉瘤治疗后复查（病变范围较前变化不明显），请结合临床。左胫腓骨未见异常。 疗效评价（RECIST 1.1标准）：好转的SD。
患者于2024年3月行保肢手术“肿瘤切除+人工关节假体置换术”，手术顺利，术后患儿恢复良好，术后病理提示较穿刺时肿瘤细胞（>90%）消失，未见确切脉管内瘤栓及神经侵犯，软组织切缘及髓腔断段阴性。术后继续辅助化疗，根据患儿术前化疗的毒副反应，拟继续原MAPI方案化疗。
术后患者定期随访，目前恢复良好，已重返校园。骨肉瘤的综合治疗可以使局部肿瘤缩小，缓解疼痛，消除肿胀，便于根治性切除，保留肢体功能，同时对全身的亚临床转移灶起到了杀灭的作用，极大地提高骨肉瘤患者的生存率（5年生存率约70-80%）。
骨肉瘤的治疗已从过去的单纯手术，演进为涵盖影像评估、个体化化疗、靶向治疗、精准外科、强化支持与长期随访的整合治疗体系。尽管道路曲折，但随着新技术不断融入临床，骨肉瘤的治愈率与患者生活质量有望进一步提升。未来，基于分子分型的精准医疗将成为突破疗效瓶颈的关键方向。